重点监控药品目录公布,20个;365体育:基因疗法有望让失明者重见光明丨贝壳日报

2019-05-31 15:32

重点监控药品目录公布,20个;基因疗法有望让失明者重见光明丨贝壳日报

时间:03-21 18:00 阅读:4576次 转载来源:贝壳社

大公司

 所有剂量达到主要终点

湿疹新药2b期临床结果积极

药明康德:今日,Dermira公司宣布,该公司开发的治疗中重度特应性皮炎的在研新药lebrikizumab,在2b期剂量递增临床试验中获得积极结果。所有三个剂量都达到试验的主要终点,与安慰剂相比,显著改善患者的湿疹面积及严重度指数(EASI)。Dermira计划在今年末启动3期临床试验。

Lebrikizumab是一款创新人源化抗IL-13单克隆抗体。它能够以高亲和力,高特异性地结合IL-13,从而防止IL-13Rα1/IL-4Rα复合体的形成并抑制这一受体复合体介导的信号通路。IL-13被认为是介导特应性皮炎的关键因子,它促进2型炎症反应,从多方面驱动特应性皮炎的病理生理学。

远大收购Sirtex

力做“肝先生”

界面新闻:远大医药健康控股有限公司发布公告称,其与鼎晖投资对澳大利亚医疗器械公司Sirtex的收购获得了美国外国投资委员会(CFIUS)的许可,通过这次收购,远大和鼎晖正式进军中国的肝癌治疗领域。在获得收购事项订约方的若干保证后,收购事项将不存在未能解决的与国家安全关切之事宜。

近年来,中国医药(15.890, 0.82, 5.44%)监督机构陆续发布若干支持、促进和加快国际上拥有创新特色的药物以及市场急需的危重病种的治疗产品引进、注册的优惠政策,这对于Sirtex产品在中国市场的注册和审批无疑是极大的喜讯,并将加速该产品在中国的落地和商业化进程。

此外,bte365体育投注,远大还打算将Sirtex产品作为自己的核心产品,凭借自身在创新医药产品研发、学术推广以及中国市场商业化方面拥有的经验丰富的专业人才团队,和广阔的全国性销售网络,在中国市场进行推广。

 降低心血管事件风险30%

鱼油成分新药更新3期数据

药明康德今日,Amarin公司公布了Vascepa(icosapent ethyl),在用于预防心血管(CV)事件发生的临床试验REDUCE-IT中,取得的进一步数据分析结果。这些数据于今日在美国心脏病协会第68届年会上公布,并同时发表在《美国心脏病学会杂志》上。

Vascepa胶囊由乙酯形式的EPA(ω-3脂肪酸)组成,是一种从鱼类中提纯的单分子处方产品。Vascepa是经过严格和复杂的FDA监管的制造工艺生成的,有效地消除了杂质,分离并保护单分子活性成分免于降解。Vascepa能降低TG水平而不会升高LDL-C水平。Vascepa(AMR101)已被FDA指定为新的化学实体。因为Vascepa的独特临床特征,Amarin已在国际上获得多项专利。

慢性病、持久战:

AZN发表达格列净二级预防数据

美中药源AZN在美国新奥尔良召开的ACC年会上公布了其SGLT2抑制剂达格列净(商品名FARXIGA)上市后三期临床DECLARE-TIMI 58的两个亚组分析结果。在标准疗法背景上、有心梗历史糖尿病患者中,达格列净比安慰剂多降低16%主要心血管事件(MACE)。达格列净也比安慰剂显著降低心衰住院风险,左心室射血不足患者降低36%、正常患者降低24%。这是17,000糖尿病患者参与的DECLARE试验事先设定的两个亚组分析,该试验总结果去年已经公布。在整个试验人群中达格列净比安慰剂未增加MACE风险但并无收益,不过降低17%的心血管死亡和住院风险。今天AZN股票创历史新高。

投融资

新锐A轮融资6400万美元

其新药研发平台的独特之处在哪?

创鉴汇:近日,生物科技公司Erasca宣布完成A轮募资,共筹集资金6400万美元。投资者包括ARCH Venture Partners、Andreessen Horowitz、Reneo Capital,以及其他一些私人和战略投资者。本轮融资将用于公司开发新型药物、加速Erasca人工智能平台的建设,和推动新一代肿瘤药物的开发。

Erasca 成立于2018年,其创始人Jonathan E. Lim博士作为一名多次创业家受到风投的青睐以及外界的关注。自2003年以来,这位连续创业家一直是其他四家生物技术初创公司的领导者和创始投资者,这些初创公司为全球患者提供了新型疗法,募集了总计10亿美元的资本金并产出超过40亿美元的股东价值。公司另外两位创始团队成员,首席商务官Gary Yeung先生是业务及金融领域的资深人士,生物学副总裁Robert Shoemaker博士是备受尊敬的计算生物学专家。

激活人体自愈能力

再生医疗新锐完成5000万美元B轮融资

创鉴汇:近日,位于旧金山的新锐公司Surrozen宣布完成5000万美元B轮融资,本轮融资由Horizons Ventures、Hartford HealthCare Endowment、NS Investment和The Column Group投资。

Surrozen是一家专注于发现和开发促进人类组织修复和再生药物的生物医药公司,希望通过激活人体自身的治愈能力来治愈疾病。Surrozen公司致力于通过发掘Wnt信号通路来开发新药,并开发了两种与Wnt信号通路传导相关的抗体药物平台。此轮融资获得的资金将用于推进新药在肝脏疾病领域的应用。

该公司研究的焦点是一种称为Wnt的蛋白家族,Wnt蛋白家族包括19个成员,在《科学》等学术刊物上发表的科学研究表明,Wnt蛋白可以在诸如皮肤、肝脏、肾脏等多种组织中的干细胞上做出反应。另外,Wnt信号通路在动物发育,维持干细胞多能性,以及组织再生方面都起到核心作用。

大政策

重点监控药品目录公布,20个!

赛柏蓝:赛柏蓝发现江西省卫健委发布了《关于调整2019年第一批省级重点药品监控目录的通知》(赣卫办医字〔2019〕10号)(以下简称《通知》)。

根据《通知》,按照《省卫生计生委关于建立重点药品监控制度的通知》要求,根据全省医疗机构2018年7-12月非基本药物药品采购金额和规范使用情况,我委对省级重点药品监控目录进行了动态调整。

 

各地各单位要在本文件公布后15个工作日内,在单位官网主动公开本地区、本单位重点药品监控目录。

 

各医疗机构要在完善落实重点药品处方点评相关奖惩制度基础上,强化信息公开,每月定期在医院OA系统和院务公开栏,对使用药量大、使用金额高和用药不适宜率排名前10%的科室和医生进行公示。

 

从江西省的通知可以看出,江西省各公立医疗机构将在3月末或4月初先后发布本单位重点药品监控目录,对于使用量大、金额高、用药不适宜药品予以重点监控。

新技术

我国科学家揭示Snf2介导

染色质重组的DNA滑动机制

生物谷:在一项新的研究中,中国科学院物理研究所的李明(Ming Li)课题组、清华大学生命科学学院的陈柱成(Zhucheng Chen)、李雪明(Xueming Li)课题组报道了酿酒酵母Snf2在ADP和ADP-BeFx存在下与核小体结合在一起的三维结构。

处于ADP结合状态的Snf2采取一种类似于apo状态的开放构象,并在超螺旋位置2(superhelix location 2, SHL2)处诱导单碱基对DNA凸起,并且DNA的跟踪链显示出比引导链更大的扭曲。这种DNA扭曲传播到近端,导致DNA的两条链发生交错滑动。ADP-BeFx的结合触发Snf2采取一种闭合构象,从而将核小体重置为松弛状态。Snf2在不同的核苷酸状态下与DNA的相互作用发生改变,这就为DNA滑动提供了结构基础。 综上所述,这些研究结果揭示Snf2介导染色质重塑的DNA滑动(DNA translocation,也译作DNA易位)的一个基本机制。

上海巴斯德所发现外泌体协助

丙型肝炎病毒免疫逃逸过程中的

重要调控因子

中国生物技术网:在该项研究中,研究人员以丙型肝炎病毒(HCV)为研究模型,发现病毒膜蛋白可以通过外泌体途径释放到细胞外且该过程受到syntenin蛋白的调控。这种膜蛋白-外泌体存在并独立于HCV感染性病毒颗粒,却同样可以被HCV膜蛋白特异性抗体所识别,从而帮助真正的病毒逃逸抗体的中和。进一步的研究发现血清中syntenin含量不同的HCV患者,其体内产生的血清抗体对HCV病毒的中和能力也不同,敲低人原代肝细胞中syntenin的水平后产生的子代病毒逃逸特异性抗体的能力也会降低。该研究结果揭示了syntenin在病毒利用宿主囊泡释放途径帮助自身逃逸抗体中和过程中的调控功能,为研究病毒逃逸宿主免疫系统和外泌体的包装提供了新线索。

华南师范大学陈骐小组发现

大脑解决视知觉模糊性的证据

科学网:陈骐课题组使用神经电生理以及功能磁共振技术,结合双稳态知觉组织范式,观察到视觉系统中最主要的神经振荡alpha频段(8-13Hz)为知觉组织加工提供了时间窗口:在模糊的动态视觉场景中,当大脑的alpha振荡较慢,相继呈现的两帧刺激会落在同一个alpha周期内,它们会在时间上整合在一起,从而产生一种感知;当alpha振荡较快,两帧会落在不同的alpha周期中,它们会在空间上整合在一起,从而产生另一种感知。而且,大脑能够利用这种内在alpha振荡的实时速度,来积极预测最可能的感知,在真实刺激呈现之前,就提前激活预期感知的神经表征。

陈骐课题组表示,该研究首次揭示了大脑利用其内在的神经振荡状态解决知觉模糊性的神经机制。

基因疗法有望让失明者重见光明

生物探索:近日,加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的科学家开发了一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功地让因视网膜退化而导致失明的小鼠恢复视力。

在这项小鼠的实验中,为了逆转这些因视网膜退化而失明的小鼠的视力,加州大学伯克利分校的研究人员设计了一种靶向视网膜神经节细胞的腺相关病毒(AAV),并在病毒中植入一种感光受体——绿色(中波)视锥蛋白的基因。正常情况下,这种视蛋白仅由锥状光感受器细胞表达,使其对黄绿色光敏感。当病毒注入眼睛时,病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞,使它们对光敏感,并能够向大脑发送视觉信号。

当然,纠正导致视网膜退化的基因缺陷也不是一件简单的事情,因为光视网膜色素变性就有250多种不同的基因突变,其中大约90%杀死了视网膜的感光细胞——对昏暗光线敏感的视杆细胞和感知日光颜色的视锥细胞。但视网膜退行性变通常会使其他视网膜细胞层得以保留,包括双极型和视网膜神经节细胞,365体育投注网址,这些细胞虽然对光线不敏感,但在人完全失明后的几十年里仍然可以保持健康。

在小鼠身上,研究人员能够将视蛋白传递到视网膜的大部分神经节细胞。为了治疗人类,他们需要注射更多的病毒颗粒,因为人类眼睛里的神经节细胞比小鼠的眼睛要多几千倍。但加州大学伯克利分校的研究小组已经开发出了增强病毒传播的方法,并希望将这种新的光传感器植入同样高比例的神经节细胞中,其数量相当于相机中非常高的像素。

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